메디칼타임즈=문성호 기자이노퓨틱스는 개발 중인 알츠하이머병 바이오신약 비임상 효력과 다양한 작용기전을 밝힌 연구결과가 국제학술지 '분자 정신의학(Molecular Psychiatry')에 게재됐다고 2일 밝혔다.알츠하어머병은 아직 근본적 치료제(Disease-Modifying Therapy)가 없는 질환 중 하나이다.이노퓨틱스는 아데노부속바이러스(Adeono-Associated Virus, AAV)를 이용해 알츠하이머병 유전자치료제 신약을 개발하고 있다.발표된 논문에 의하면, 알츠하이머병 동물 만성모델인 3XTg mice와 급성모델 5XFAD mice의 해마 및 측뇌실에 AAV 이용 치료유전자 Nurr1과 Foxa2를 전달해 발현시키면 인지력, 기억력이 장기간 유의하게 증가하는 결과를 보였다.또한 치료 기전은 대뇌에 축적된 병리물질인 아밀로이드 베타와타우 단백질을 제거할 뿐 아니라, 면역세포의 활성과 신경염증을 억제하고, 신경영양인자의 분비와 신경전달 시냅스 회복을 촉진하는 작용을 하는 것으로 나타났다. 이 연구는 퇴행성 신경질환을 수십 년간 연구해 온 한양의대 이상훈 교수가 주도했다.이상훈 교수는 "개발 유전자치료제는 환자 대뇌에 직접 주사하는 요법(modality)으로 개발돼 약물의 뇌혈관장벽(BBB) 투과율 걱정 없이 치료 효능을 기대할 수 있고, 안전하고 면역원성이 낮은 AAV 특성상 1회 투여로 장기간 작용하는효과를 기대할 수 있다"고 밝혔다.이노퓨틱스는 연구결과를 이번 주 개최된 국제 알츠하이머 학술대회(AAIC 2022)에서 발표했다. 또한 개발 AAV 유전자치료제 1상 임상시험을 내년 2분기 식약처에 승인 신청을 하겠다는 계획이다.이 치료제 후보는 '치매극복연구개발사업단'(과기부,복지부 지원)비임상 과제로 선정돼 올해 5월부터 2024년 말까지 국가연구비 15억원을 지원받고 있다.김태균 이노퓨틱스 대표는 "알츠하이머병은 장기간 복잡한 기전으로 발병하므로, 단순한 작용기전의 약물로 치료효과를 보기 어려웠다"며 "AAV 유전자치료제는 치료 유전자의 다양한 효능과 고효율 발현벡터의 장점을 이용해 환자 뇌 내 치료 환경을 근본적으로 개선하는 신개념 첨단바이오의약품으로 개발될 것"이라고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자세포‧유전자치료제전문 위탁생산기업(CMO) 이엔셀은 이노퓨틱스와 아데노부속바이러스(AAV) 유전자치료제 위탁생산계약을 체결했다고 17일 밝혔다.왼쪽부터 이노퓨틱스 김태균 대표, 이엔셀 장종욱 대표이번 계약을 통해 이엔셀은 하남시 소재 GMP 제3공장에서 이노퓨틱스의 임상시험계획 승인(IND) 신청을 위한 AAV를 생산해 납품하게 된다.환자에 적용하는 임상용 AAV는 고도의 기술력이 필요해 몇몇 선진국 만이 제조 가능하다.이노퓨틱스는 알츠하이머와 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환 및 암, 자가면역질환 치료를 위한 AAV 유전자치료제를 개발하는 바이오 제약사이다.지난 2020년부터 중소벤처기업부 팁스(TIPS)과제 수행을 통해 독자적 AAV 제조기술 개발을 완료했으며, 이를 이엔셀에 기술이전해 임상시험용 AAV 치료제를 준비하는 것이다.이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 교원 겸직으로 창업한 기업으로 14개 고객사의 임상등급시료를 생산하며, 올해까지 누적 매출 165억원 달성을 앞두고 있다.뿐만 아니라, 차세대 줄기세포치료제, 항암면역 세포치료제와 같은 첨단바이오의약품을 개발 중이다.지난해 9월, 경기도 하남시에 CAR-T 생산용 음압 시설을 갖춘 GMP 제2공장을 완공해 가동 중이며, 올해 1월에는 AAV와 Lentivirus 벡터 포함 임상등급 유전자치료제 CMO 사업을 추진하기 위해 GMP 제3공장을 완공했다.이를 통해 이엔셀은 임상등급의 세포와 바이러스를 동시에 생산하는 국내 최초 CMO회사로 자리매김하게 됐다.이엔셀 장종욱 대표이사는 "국내 CMO로는 최초로 임상등급의 AAV 유전자치료제를 한국 바이오텍에 공급하게 된다"며 "이를 계기로 바이러스벡터 생산 국산화에 기여함은 물론, 글로벌 수준의 유전자치료제 생산기업으로 거듭날 것"이라고 밝혔다. 이노퓨틱스 김태균 대표 역시 "이노퓨틱스가 확립한 AAV 제조공정 기술이 CMO사의 최신 시설을 이용해 위탁제조 돼 기쁘다"며 "이러한 AAV 혁신 신약은 기존 치료제가 없는 난치성 뇌질환 등의 임상시험에 조만간 진입하게 될 것으로 보인다"고 말했다.